Schanghai und Clinton, New Jersey (ots/PRNewswire) –
HuidaGene Therapeutics (辉大基因; HuidaGene), ein weltweit im Bereich klinischer Studien zur Genom-Editierung tätiges Unternehmen, das sich auf die Entwicklung von programmierbarer genomischer Medizin auf CRISPR-Basis konzentriert, gab heute neunzehn (19) Präsentationen auf den verschiedenen Genersatz- und Genbearbeitungsplattformen des Unternehmens bekannt, um bei der bevorstehenden Jahrestagung der American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT), die vom 16. bis 20. Mai 2023 in Los Angeles stattfinden wird, das volle Potenzial von Genommedikamenten zu erschließen.
„Dies ist das erste Mal, dass HuidaGene seit der Gründung des Unternehmens vor 4 Jahren an der ASGCT-Tagung teilgenommen hat. Mit einer Annahmequote von 100 % für die 19 Abstracts, darunter 4 mündliche Präsentationen, unterstreicht unsere Präsenz bei der ASGCT-Tagung unsere führende Rolle bei der technologischen Weiterentwicklung von Genersatz- und Genom-Editierungstherapien, um deren Herausforderungen und Grenzen anzugehen. Diese Präsentationen unterstreichen unser Engagement für die unerfüllten Bedürfnisse von Patienten und Familien, die mit verheerenden Krankheiten auf der ganzen Welt leben”, so Dr.Xuan Yao, Mitbegründer und Chief Executive Officer von HuidaGene.
„Auf der Basis unserer einzigartigen Plattform HG-PRECISE ® hat unser Team verschiedene neue Tools zur Genom-Editierung entwickelt (hfCas13X/Y, hfCas12Max und eRBE usw.), die nicht nur unabhängige Rechte an geistigem Eigentum besitzen, sondern auch Vorteile wie kleinere Größe, höhere Editierungseffizienz und höhere Spezifität aufweisen. Daher zeigen unsere unabhängig entwickelten genetischen Werkzeuge eine verbesserte Editierungseffizienz, weniger unerwünschte Effekte und machen die Genbearbeitungstherapie effektiver, sicherer und für breitere Bevölkerungsgruppen, die weltweit mit verheerenden Krankheiten leben, zugänglich”, erklärte Dr. Hui Yang, Mitbegründer und Chief Scientific Advisor von HuidaGene. „Ich freue mich darauf, mit meinem Team an diesem internationalen Forum teilzunehmen, um die neuesten Fortschritte im Bereich der Genbearbeitung vorzustellen.”
Zu den Präsentationen von HuidaGene bei der 26. Jahrestagung der ASGCT gehören:
Genetische Tools Abstract Nr. Titel Datum/Uhrzeit Format
Augenheilkunde
Genersatz 713 Wiederherstellung 17.05.2023, 12:00 Poster
der bis 19:00
Netzhautfunktion
und -struktur in
einem Mausmodell
mit RPE65-Mangel
durch
Genersatztherapie
Cas12f 712 Kompakte 17.05.2023, 12:00 Poster
CRISPR/Cas12f-basierte bis 19:00
mutationsunabhängige
Therapiestrategie
für
Rhodopsin-assoziierte
autosomal-dominante
Retinitis
pigmentosa mittels
eines einzelnen AAV
Cas13 1663 Entwicklung einer 19.05.2023, 12:00 Poster
Cas13-basierten bis 19:00
RNA-Targeting-Therapie
für neovaskuläre
altersbedingte
Makuladegeneration
(nAMD) und
diabetisches
Makulaödem (DME)
Genersatz 313 Präklinische 20.05.2023, 08:15 Oral
Sicherheitsbewertung bis 08:30 Petree
einer zu prüfenden Hall C
Genersatztherapie
zur Behandlung von
RPE65-vermittelten
vererbten
Netzhautdystrophien
Neurologie
Cas12i 694 17.05.2023, 12:00 Poster
Genbearbeitungstherapie bis 19:00
in einem
humanisierten SOD1
G93A -Mausmodell
der amyotrophen
Lateralsklerose
Cas13 34 17.05.2023, 16:15 Oral
RNA-Editing-Therapie bis 16:30 Petree
in einem Hall D.
humanisierten
Mausmodell des
MECP2-Duplikationssyndroms
und bei
nichtmenschlichen
Primaten
Cas13 1624 Ein 19.05.2023, 12:00 Poster
hochspezifisches bis 19:00
RNA-Targeting-Cas13
stellt die
väterliche
Ube3a-Expression
wieder her und
verbessert die
motorischen
Funktionen von
Mäusen mit
Angelman-Syndrom
Cas12i 1285 19.05.2023, 12:00 Poster
Genbearbeitungstherapie bis 19:00 Uhr
in einem
humanisierten
Mausmodell der
amyotrophen
Lateralsklerose.
Ohrenheilkunde
RNA-Basis- Editor 342 Hilfe bei OTOF 20.05.2023, 08:30 Oral
Q829X bis 08:45 Uhr
mutationsinduziertem Zimmer 502 AB
Hörverlust durch
In-vivo
-Bereitstellung des
ausmini-dCas13X
gewonnenem
RNA-Basis-Editors
Muskellehre
DNA-Basis- Editor 667 Präzise Korrektur 17.05.2023, 12:00 Poster
der bis 19:00 Uhr
Duchenne-Muskeldystrophie
mit
Exon-51-Löschung
durch auf
Adenin-Basis durch
Editieren
hervorgerufenes
Exon-Skipping in
einem humanisierten
Mausmodell
RNA-Basis- Editor 841 Effiziente 18.05.2023 12:00 Poster
Mini-dCas13-vermittelte bis 19:00 Uhr
Basisbearbeitung
für eine
personalisierte
Behandlung der
Duchenne
Muskeldystrophie
Cas12i 951 18.05.2023, 12:00 Poster
Single-cut-Genbearbeitungstherapie bis 19:00 Uhr
für
Duchenne-Muskeldystrophie
über einen einzigen
AAV-Vektor
Hepatologie
LNP-basierte Cas12i 1128 Abzielen auf die 18.05.2023 12:00 Poster
Hepatitis-B-cccDNA bis 19:00 Uhr
mit der
hfCas12Max-Nuklease
zur Eliminierung
des
Hepatitis-B-Virus
in vitro und in
vivo
Technologie
Cas12i 495 Ein entwickeltes 17.05.2023 12:00 Poster
xCas12i mit hoher bis 19:00 Uhr
Aktivität, hoher
Spezifität und
einem breiten
PAM-Bereich
RNA-Basis- Editor 978 Entwicklung eines 18.05.2023 12:00 Poster
kompakten und bis 19:00 Uhr
effizienten
RNA-Basis-Editors
(ceRBE) durch
Verschmelzung von
ADAR mit dem
entwickelten
EcCas63
Cas12f 1555 Entwicklung des 19.05.2023, 12:00 Poster
neuartigen Systems bis 19:00 Uhr
vom Typ V-F
CRISPR-Cas als
vielseitige und
effizientes
Instrument zur
Genom-Editierung,
das von einem
einzigen AAV
bereitgestellt wird
Cas13 1419 Entwickeltes Cas13 19.05.2023, 12:00 Poster
mit minimalem bis 19:00 Uhr
Begleiteffekt und
verbesserter
Editierungseffizienz
für eine gezielte
RNA-Herabsetzung
AAV 1464 Ein umfassendes 19.05.2023, 12:00 Poster
AAV-Tropismusprofil bis 19:00 Uhr
bei Mäusen,
krabbenfressenden
Makaken und
Seidenäffchen
DNA-Basis- Editor 257 Programmierbare 19.05.2023, 16:00 Oral
A-zu-Y-Basis-Bearbeitung bis 16:15 Uhr
durch Verschmelzen Concourse Hall 152
eines Editors auf und 153
Adeninbasis mit
einer
N-Methylpurine-DNA-Glycosylase
Akzeptierte Abtracts und das vollständige Programm finden Sie auf der Website der ASGCT (https://annualmeeting.asgct.org/abstracts (https://c212.net/c/link/?t=0&l=de&o=3854892-1&h=3548020715&u=https%3A%2F%2Fc212.net%2Fc%2Flink%2F%3Ft%3D0%26l%3Den%26o%3D3854892-1%26h%3D885488707%26u%3Dhttps%253A%252F%252Fannualmeeting.asgct.org%252Fabstracts%26a%3Dhttps%253A%252F%252Fannualmeeting.asgct.org%252Fabstracts&a=https%3A%2F%2Fannualmeeting.asgct.org%2Fabstracts)).
„Dies ist das erste Mal, dass HuidaGene auf der Jahrestagung der ASGCT Informationen über den Fortschritt der wissenschaftlichen Forschung im Bereich Genersatz- und Genombearbeitungstherapien vorgestellt hat. Die Annahme von 19 Abstracts für Präsentationen mit 4 mündlichen Präsentationen spiegelt die bedeutenden Fortschritte der Teams und die Stärke der Innovation und Arzneimittelentwicklung des F&E-Teams in diesem Bereich wider”, kommentierte Dr. Alvin Luk, MBA, CCRA, Scientific Advisory Board Member von HuidaGene. „Ich bin sehr stolz darauf, Teil der bahnbrechenden Arbeit der Teams zu sein. Ich werde an dieser ASGCT-Jahrestagung mit Prof. Yang und Dr. Yao teilnehmen. Wir freuen uns über tiefgehende Gespräche mit Experten oder Unternehmen, die die Gentherapie und die Genbearbeitungstechnologie vorantreiben möchten. Gemeinsam mit Dr. Yang und Dr. Yao werden wir auch weiterhin die therapeutische Entwicklung und Forschung zum Genom-Editieren von der Entdeckung bis zum Krankenbett vorantreiben und Patienten weltweit mehr Behandlungsmöglichkeiten bieten”.
Informationen zu HuidaGene – 辉大基因
HuidaGene Therapeutics ist ein weltweit im Bereich der klinischen Entwicklung tätiges Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entdeckung, Konzeption und Entwicklung CRISPR-Basis-basierter genetischer Artneimittel konzentriert, um die Zukunft der genomischen Medizin neu zu gestalten. HuidaGene mit Sitz in Schanghai und New Jersey hat es sich zur Aufgabe gemacht, mit verschiedenen präklinischen Therapieprogrammen in den Bereichen Augenheilkunde, Ohrenheilkunde, Myologie und Neurologie den Bedürfnissen der Patienten auf der ganzen Welt gerecht zu werden. Wir treiben derzeit klinische Programme für RPE65 -Mutationen-assoziierte vererbte Netzhautdystrophien und unsere präklinische Pipeline voran, darunter Programme für neovaskuläre altersbedingte Makuladegeneration, Retinitis pigmentosa, erbliche Schwerhörigkeit, Duchenne-Muskeldystrophie und MECP2-Duplikationssyndrom. Die CRISPR-basierten Therapeutika des Unternehmens bieten das Potenzial, Patienten mit lebensbedrohlichen Erkrankungen zu heilen, indem sie die Ursache ihrer Krankheit beheben. HuidaGene hat sich zum Ziel gesetzt, die Zukunft der genombearbeitenden Medizin zu verändern.
Weitere Informationen finden Sie auf http://www.HuidaGene.com (https://c212.net/c/link/?t=0&l=de&o=3854892-1&h=158859789&u=https%3A%2F%2Fc212.net%2Fc%2Flink%2F%3Ft%3D0%26l%3Den%26o%3D3854892-1%26h%3D202073939%26u%3Dhttp%253A%252F%252Fwww.huidagene.com%252F%26a%3Dhttp%253A%252F%252Fwww.HuidaGene.com&a=http%3A%2F%2Fwww.HuidaGene.com)
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