Shanghai (ots/PRNewswire) –
HuidaGene Therapeutics (辉大基因; HuidaGene), ein weltweit tätiges Biotechnologieunternehmen für das klinische Stadium mit Schwerpunkt auf der Entwicklung genomischer Medizin, gibt bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) den „Orphan-Drug”-Status (ODD) für HG004, die führende Genersatztherapie von HuidaGene zur Behandlung von erblichen Netzhauterkrankungen, die durch RPE65-Mutationen verursacht werden, erteilt hat. Patienten, die an mit RPE65-Mutationen assoziierten vererbten Netzhauterkrankungen (IRDs) leiden, einer Gruppe von seltenen Erblindungskrankheiten, die durch biallelische RPE65-Mutationen verursacht werden, leiden an Beeinträchtigungen der Netzhaut, die auch an die Nachkommen weitervererbt werden.
„Wir freuen uns über diese wichtige Bestätigung durch die US-amerikanische Zulassungsbehörde FDA. Der Erhalt des Orphan-Drug-Status ist ein wichtiger Meilenstein auf dem Weg zur klinischen Erprobung unseres Genersatztherapieprogramms HG004, das Kindern und Erwachsenen, die an durch RPE65-Mutationen bedingten erblichen Netzhauterkrankungen leiden, eine sichere, dauerhafte und hochwertige Behandlung bieten soll”, erklärte Xuan Yao, PhD, Mitbegründer und Chief Executive Officer von HuidaGene. „Er macht auch deutlich, wie wichtig es ist, diese neuartige Therapie Patienten mit schweren Sehbehinderungen oder Blindheit zugänglich zu machen, und motiviert uns sehr, die klinische Entwicklung von HG004 zu beschleunigen.”
Der Orphan Drug Act fördert die Entwicklung von Behandlungs-, Diagnose- oder Präventionsmaßnahmen für seltene Krankheiten, von denen weniger als 200.000 Menschen in den Vereinigten Staaten betroffen sind. Die Orphan-Drug-Einstufung bietet HuidaGene die Möglichkeit, bestimmte Vorteile in Anspruch zu nehmen, darunter Steuergutschriften für die klinische Entwicklung, Befreiungen von bestimmten FDA-Antragsgebühren, sieben Jahre Marktexklusivität nach der Zulassung und Unterstützung bei der Arzneimittelentwicklung. Der Orphan-Drug-Status wird die Arzneimittelentwicklung und die Zulassungsmaßnahmen in den USA beschleunigen. HG004 kommt für bestimmte Entwicklungsanreize infrage, unter anderem für die Unterstützung der FDA für klinische Studien. Im Januar 2023 hat die FDA den HG004-Antrag für die geplante multinationale klinische Studie genehmigt und wird derzeit von der chinesischen National Medical Products Administration (NMPA) für dieses erste AAV-Genersatztherapie-Masterprotokoll in verschiedenen Ländern, einschließlich China, geprüft.
Informationen zu mit RPE65-Mutationen assoziierten vererbten Netzhautkrankheiten Vererbte Netzhauterkrankungen (IRD) sind eine Gruppe von seltenen Erblindungskrankheiten, die durch Mutationen in einem von mehr als 250 Genen verursacht werden. Die Lebersche kongenitale Amaurose (LCA), die schwere frühkindliche Netzhautdystrophie (SECORD), die früh beginnende schwere Netzhautdystrophie (EOSRD) und die Retinitis pigmentosa (RP), die alle unter dem Begriff RPE65-Mutations-assoziierte vererbte Netzhauterkrankungen (IRD) zusammengefasst werden können, werden als phänotypisches Kontinuum derselben Krankheit betrachtet. Die mit der RPE65-Mutation assoziierten vererbten Netzhauterkrankungen, die typischerweise zwischen der Geburt und dem fünften Lebensjahr auftreten, weisen mehrere gemeinsame klinische Befunde auf, vor allem Nachtblindheit, fortschreitende Gesichtsfeldausfälle und den Verlust des zentralen Sehens. Der Prozentsatz der Patienten (mit biallelischen RPE65-Mutationen), die die Kriterien der Weltgesundheitsorganisation (WHO) für Blindheit erfüllten, stieg mit dem Alter an und erreichte nach dem Alter von 40 Jahren 100 %. Angesichts des oft schweren und frühzeitigen Sehverlusts, der mit den vererbten RPE65-Netzhauterkrankungen einhergeht, können auch andere Bereiche der Entwicklung wie Sprache und Sozialverhalten verzögert sein. Im Jahr 2023 werden in den USA voraussichtlich über 6.600 Menschen mit RPE65-Mutationen-assoziierten IRD diagnostiziert.
Informationen zu HG004 HG004 ist ein Genersatztherapeutikum, das den rekombinanten nicht-adeno-assoziierten Virus-Serotyp-2-Vektor (nicht-AAV2-Vektor) verwendet, um ein funktionelles menschliches RPE65-Gen in die Netzhaut einzubringen, um Erblindung bei Kindern und Erwachsenen mit RPE65-Mutationen-assoziierten IRD wiederherzustellen, zu behandeln und zu verhindern. Die umfangreichen präklinischen Studien zeigten eine überlegene Transduktionseffizienz der RPE-Schicht und die Wiederherstellung der Netzhautfunktionen mit HG004 im Vergleich zur AAV2-vermittelten Genersatztherapie durch das vom Unternehmen unabhängig entwickelte Rpe65-Gen-Knockout (KO)-Mausmodell unter Verwendung des Genom-Editing-Systems CRISPR („Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats”). Das Mausmodell ahmt die retinalen Phänotypen und Funktionen von Patienten mit RPE65-Mutation-assoziierten IRDs nach. Auf der Grundlage der präklinischen Kopf-an-Kopf-Vergleichsstudie von HG004 und dem Adeno-assoziierten Virus des Serotyps 2 (AAV2) mit identischer Dosis war die Erholung der Netzhautfunktionen im Vergleich zu Wildtyp-Mäusen im Rpe65-Knockout-Mausmodell in der 17. Woche nach einer einzigen Injektion um 67,6 % (HG004) und um 35,8 % (AAV2-Produkte) erhöht, was darauf hindeutet, dass HG004 möglicherweise die Gesamtvektordosen senken kann, um das Risiko einer AAV-Vektor-assoziierten Immunogenität oder okulärer Nebenwirkungen beim Menschen zu verringern.
Informationen zu HuidaGene – 辉大基 因
HuidaGene Therapeutics (辉大基因) ist ein weltweit tätiges Biotechnologieunternehmen im Bereich der klinischen Entwicklung, das sich auf die Entdeckung, Konzeption und Entwicklung CRISPR-basierter genetischer Arzneimittel konzentriert, um die Zukunft der genomischen Medizin neu zu gestalten. HuidaGene mit Sitz in Shanghai und New Jersey hat es sich zur Aufgabe gemacht, mit verschiedenen präklinischen Therapieprogrammen in den Bereichen Ophthalmologie, Otologie, Myologie und Neurologie den Bedürfnissen der Patienten auf der ganzen Welt gerecht zu werden. Wir treiben derzeit klinische Programme für RPE65 mutationsassoziierte IRD und unsere präklinische Pipeline voran. Dazu gehören Programme für neovaskuläre altersbedingte Makuladegeneration, Retinitis pigmentosa, erbliche Schwerhörigkeit, Duchenne-Muskeldystrophie und MECP2-Duplikationssyndrom. Die CRISPR-basierten Therapeutika des Unternehmens bieten das Potenzial, Patienten mit lebensbedrohlichen Erkrankungen zu heilen, indem sie die Ursache ihrer Erkrankung beheben. HuidaGene hat es sich zum Ziel gesetzt, die Zukunft der Genom-Editierung in der Medizin zu verändern.
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Quelle:HuidaGene erhält Orphan-Drug-Bezeichnung für Gentherapie bei Erblindung
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