Shanghai und Clinton, N.J. (ots/PRNewswire) –
– HG004 ist das erste in China entwickelte AAV-Gentherapeutikum, das in einer multinationalen klinischen Studie mit Masterprotokoll für Patienten mit vererbten Netzhautdystrophien, die durch Mutationen im RPE65-Gen verursacht werden, untersucht wird
– HG004 ist auch das erste in China unabhängig entwickelte Gentherapeutikum, das von der US-amerikanischen FDA sowohl die ODD als auch die RPDD erhalten hat.
– HG004 ist der erste Produktkandidat des Unternehmens aus einer soliden Pipeline von Fortschritten in der Ophthalmologie und Neurologie, der die Kliniken erreicht
Huidagene Therapeutics (辉大基因，„HuidaGene”), ein globales Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Entwicklung von CRISPR-basierten programmierbaren genomischen Arzneimitteln konzentriert, gab heute bekannt, dass der erste Patient in der multinationalen klinischen Master-Protokoll-Studie der Phase 1/2a (NCT05906953; CTR20232920) des Gentherapeutikums HG004 oder der STAR -Studie (Safety and efficacy Trial of HG004 for leber congenital Amaurosis related to Rpe65 gene mutations), einem Adeno-assoziierten Virus 9 (AAV9) Genersatztherapie-Kandidaten zur Behandlung von vererbten Netzhautdystrophien, die durch RPE65 -Mutationen verursacht werden (RPE65-IRD), behandelt wurde.
„Die übliche Verwendung von AAV2 für RPE65-bedingte Netzhauterkrankungen erfordert eine hohe Gesamtvektordosis und ein großes Injektionsvolumen, was zu Sicherheitsbedenken wie Netzhautablösungen usw. führt”, sagte Alvin Luk, Ph.D., M.B.A., C.C.R.A., Mitbegründer und Chief Executive Officer von HuidaGene. „Die effiziente Netzhauttransduktion in den anvisierten RPE-Schichten unter Verwendung von HG004 zur Behandlung von Netzhauterkrankungen, die es ermöglicht, sowohl die Gesamtvektordosis als auch das Injektionsvolumen zu verringern, wurde in der klinischen Studie HG00401 zur Behandlung von Erwachsenen und Kindern mit LCA2 validiert und macht es wahrscheinlich, dass diese Therapie auch die durch das RPE65 -Gen verursachte IRD behandeln kann, wie von der US-amerikanischen FDA vorgeschlagen. Für die über 55.000 Patienten, die weltweit mit RPE65-IRD leben, besteht ein enormer ungedeckter Bedarf. Alle bei HuidaGene freuen sich über diesen bedeutenden Meilenstein, da wir eng mit den Standorten in China und den USA zusammenarbeiten, um eine sicherere und wirksamere „einmalige” Therapie für die RPE65-IRD-Patientengemeinschaft weltweit zu entwickeln.”
HG004 ist ein von HuidaGene unabhängig entwickeltes Produkt für die Genersatztherapie. Die HG004-Therapie verwendet den rekombinanten AAV9-Vektor (AAV9), um ein funktionelles menschliches RPE65 -Gen in die Netzhaut einzubringen und die Erblindung von Kindern und Erwachsenen mit RPE65-IRD wiederherzustellen, zu behandeln und zu verhindern. HG004 hat in diesem Jahr von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) sowohl die Orphan Drug Designation (https://www.prnewswire.com/news-releases/huidagene-receives-orphan-drug-designation-for-gene-therapy-of-blindness-301787815.html (https://c212.net/c/link/?t=0&l=de&o=4013207-1&h=1368410376&u=https%3A%2F%2Fc212.net%2Fc%2Flink%2F%3Ft%3D0%26l%3Den%26o%3D4013207-1%26h%3D314371709%26u%3Dhttps%253A%252F%252Fwww.prnewswire.com%252Fnews-releases%252Fhuidagene-receives-orphan-drug-designation-for-gene-therapy-of-blindness-301787815.html%26a%3Dhttps%253A%252F%252Fwww.prnewswire.com%252Fnews-releases%252Fhuidagene-receives-orphan-drug-designation-for-gene-therapy-of-blindness-301787815.html&a=https%3A%2F%2Fwww.prnewswire.com%2Fnews-releases%2Fhuidagene-receives-orphan-drug-designation-for-gene-therapy-of-blindness-301787815.html)) als auch die Pediatric Disease Designation (https://www.prnewswire.com/news-releases/huidagene-therapeutics-receives-fda-rare-pediatric-disease-designation-for-hg004-to-treat-inherited-blindness-301894514.html (https://c212.net/c/link/?t=0&l=de&o=4013207-1&h=3450480201&u=https%3A%2F%2Fc212.net%2Fc%2Flink%2F%3Ft%3D0%26l%3Den%26o%3D4013207-1%26h%3D3691909367%26u%3Dhttps%253A%252F%252Fwww.prnewswire.com%252Fnews-releases%252Fhuidagene-therapeutics-receives-fda-rare-pediatric-disease-designation-for-hg004-to-treat-inherited-blindness-301894514.html%26a%3Dhttps%253A%252F%252Fwww.prnewswire.com%252Fnews-releases%252Fhuidagene-therapeutics-receives-fda-rare-pediatric-disease-designation-for-hg004-to-treat-inherited-blindness-301894514.html&a=https%3A%2F%2Fwww.prnewswire.com%2Fnews-releases%2Fhuidagene-therapeutics-receives-fda-rare-pediatric-disease-designation-for-hg004-to-treat-inherited-blindness-301894514.html)) erhalten. Die klinische Studie HG00401 (NCT06088992) für die Lebersche kongenitale Amaurose Typ 2 (LCA2), bei der das gleiche Produkt wie HG004 in dieser multinationalen, multizentrischen, klinischen Master-Protokoll-Studie (HG00402; NCT05906953) für RPE65-IRDs verwendet wird, gab ebenfalls kürzlich bekannt, dass die letzte Patientendosis mit einer signifikanten Verbesserung des Sehvermögens und ohne Sicherheitsbedenken sowohl bei Erwachsenen als auch bei Kindern abgeschlossen wurde.
„Nach dem Abschluss der letzten Patientendosis in der IIT-Studie am 24. Oktober bedeutet der erfolgreiche Abschluss der ersten Patientendosis in der multinationalen Studie HG004 in dieser Woche, dass das Unternehmen einen weiteren wichtigen Meilenstein erreicht hat, insbesondere im Hinblick auf die globale Präsenz. Wir werden fleißig daran arbeiten, diese globale multinationale klinische Studie der Phase 1/2a mit Master-Protokoll voranzutreiben, um die gleichzeitige Zulassung und Vermarktung des Medikaments in der Zukunft zu unterstützen”, sagte Dr. Xuan Yao, Mitbegründer, Präsident und GM für den Großraum China von HuidaGene. „Dieser Meilenstein unterstreicht unser Engagement für die Entwicklung neuartiger genetischer Arzneimittel für Patienten mit hohem, ungedecktem Bedarf und die starke Umsetzungsfähigkeit unseres Teams. Wir hoffen, dass diese multiregionale Studie, die das Potenzial hat, weltweit zugelassen zu werden, neue, transformative therapeutische Optionen für Menschen, die mit RPE65-IRD leben, bringen kann.”
Informationen zu RPE65 -Mutationen-assoziierte erbliche Netzhautdystrophien (RPE65-IRD) Erbliche Netzhautdystrophien (IRDs) sind eine Gruppe seltener erblindender Erkrankungen, die durch Mutationen in einem von mehr als 250 Genen verursacht werden. Die Lebersche kongenitale Amaurose (LCA), die schwere frühkindliche Netzhautdystrophie (SECORD), die früh einsetzende schwere Netzhautdystrophie (EOSRD) und die Retinitis pigmentosa (RP), die alle unter der Überschrift IRDs, die durch Mutationen im RPE65 -Gen (RPE65-IRDs) verursacht werden, zusammengefasst werden können, werden als ein phänotypisches Kontinuum derselben Krankheit betrachtet. Die RPE65-IRDs, die typischerweise zwischen der Geburt und dem fünften Lebensjahr auftreten, weisen mehrere gemeinsame klinische Befunde auf, vor allem Nachtblindheit (Lichtstarren mit ausgeprägter Nyktalopie und Nystagmus), fortschreitenden Gesichtsfeldausfall und Verlust des zentralen Sehens. Angesichts des oft schweren und frühzeitigen Sehverlusts, der mit RPE65-IRDs einhergeht, können auch andere Bereiche der Entwicklung wie Sprache, soziale Fähigkeiten und Verhalten verzögert sein.
Informationen zu der multinationalen klinischen Studie mit HG004 NCT05906953; CTR20232920) Diese multinationale, multizentrische klinische Studie mit mehreren Kohorten, Dosisfindung und Master-Protokoll soll die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von HG004 bei Patienten mit vererbten Netzhautdystrophien aufgrund von RPE65 -Mutationen untersuchen. Zu den primären Endpunkten gehören unerwünschte Ereignisse, bestimmte Laborwerte und augenärztliche Untersuchungen. In dieser HG00402-Studie wird auch die Sehfunktion untersucht. Multi-Luminanz-Mobilitätstest (MLMT), bei dem die Probanden einen Mobilitätsparcours bei unterschiedlichen Lichtverhältnissen durchlaufen. Nach Abschluss des primären Studienzeitraums werden die Probanden weiterhin in einer langfristigen Folgestudie mit HG004 untersucht. Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an: HG00402@huidagene.com oder besuchen Sie http://clinicaltrials.gov (https://c212.net/c/link/?t=0&l=de&o=4013207-1&h=3210354097&u=https%3A%2F%2Fc212.net%2Fc%2Flink%2F%3Ft%3D0%26l%3Den%26o%3D4013207-1%26h%3D1975156760%26u%3Dhttp%253A%252F%252Fclinicaltrials.gov%252F%26a%3Dhttp%253A%252F%252Fclinicaltrials.gov&a=http%3A%2F%2Fclinicaltrials.gov)
Informationen zu HuidaGene – 辉大基因
HuidaGene Therapeutics (辉大基因) ist ein weltweit tätiges Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die Entdeckung, das Engineering und die Entwicklung neuartiger Geneditierungstools und Gentherapien konzentriert, um die Zukunft der genomischen Medizin neu zu gestalten. HuidaGene mit Sitz in Shanghai und New Jersey hat sich zum Ziel gesetzt, mit verschiedenen präklinischen Therapieprogrammen in den Bereichen Ophthalmologie und Neurologie die Bedürfnisse von Patienten weltweit zu erfüllen. Wir treiben derzeit die klinischen Programme für HG004 zur Behandlung von vererbten Netzhauterkrankungen voran, die durch RPE65 -Mutationen verursacht werden. Dieses Programm hat von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) sowohl die ODD als auch die RPDD erhalten. Ebenfalls arbeiten wir an HG202, einer CRISPR/Cas13Y RNA-Editierung bei neovaskulärer altersbedingter Makuladegeneration (nAMD), sowie an unserer präklinischen Pipeline. Diese umfasst Programme wie HG301, eine CRISPR/Cas12 DNA-Editierung bei Retinitis pigmentosa, HG204, eine CRISPR/Cas13Y RNA-Editierung bei der neurologischen Entwicklungskrankheit MECP2 -Duplikationssyndrom (MDS) – für das sowohl die RPDD als auch die ODD von der U.S. FDA vergeben wurden – und HG302, eine CRISPR/Cas12 DNA-Editierung bei neuromuskulären Krankheiten wie Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und mehr. Die CRISPR-based Therapeutika des Unternehmens bieten das Potenzial, Patienten mit lebensbedrohlichen Erkrankungen durch Behebung der Ursache ihrer Krankheit zu heilen. HuidaGene hat sich zum Ziel gesetzt, die Zukunft der Genom-Editing-Medizin zu verändern.
Weitere Informationen finden Sie auf http://www.huidagene.com (https://c212.net/c/link/?t=0&l=de&o=4013207-1&h=3197381498&u=https%3A%2F%2Fc212.net%2Fc%2Flink%2F%3Ft%3D0%26l%3Den%26o%3D4013207-1%26h%3D929861081%26u%3Dhttp%253A%252F%252Fwww.huidagene.com%252F%26a%3Dhttp%253A%252F%252Fwww.huidagene.com&a=http%3A%2F%2Fwww.huidagene.com)
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