Leiden, Niederlande (ots/PRNewswire) –
EMA-Zulassungsantrag für Leniolisib auf Standardprüfungszeitplan umgestellt.
Pharming Group N.V. („Pharming” oder „das Unternehmen”) (EURONEXT Amsterdam: PHARM / Nasdaq: PHAR) gibt bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) beschlossen hat, seine Bewertung des Zulassungsantrags (MAA) für Leniolisib auf einen Standardprüfungszeitplan zu verschieben. Leniolisib ist ein oraler, selektiver Phosphoinositid-3-Kinase-Delta-(PI3Kδ)-Inhibitor in der Zulassungsphase zur Behandlung des aktivierten Phosphoinositid-3-Kinase-Delta-Syndroms (APDS), einer seltenen primären Immunschwäche, bei Jugendlichen ab 12 Jahren und Erwachsenen.
Pharming hat die Liste der Fragen von der EMA erhalten, die auch die Aufforderung enthielt, aktualisierte Daten aus der laufenden Langzeitverlängerungsstudie vorzulegen, die nach der im ursprünglichen Zulassungsantrag (MAA) enthaltenen Zwischenanalyse erhoben wurden. Basierend auf dem Zeitplan für unsere Antworten erwartet Pharming, dass der CHMP seine Stellungnahme zum Leniolisib MAA in der zweiten Jahreshälfte 2023 abgeben wird.
Sijmen de Vries, CEO von Pharming, kommentierte:
„Wir arbeiten weiterhin mit der EMA im Rahmen des Zulassungsverfahrens zusammen und bemühen uns weiterhin um die Zulassung von Leniolisib im Europäischen Wirtschaftsraum. In den USA verläuft die vorrangige Prüfung des Zulassungsantrags für Leniolisib durch die FDA weiterhin planmäßig, mit einem PDUFA-Zieltermin am 29. März 2023. Wir konzentrieren uns weiterhin darauf, die behördlichen Zulassungen zu erreichen und Leniolisib für Patienten mit APDS weltweit verfügbar zu machen.”
Nach der Gewährung der beschleunigten Prüfung im August 2022 hat die EMA den Zulassungsantrag von Pharming für Leniolisib für eine wissenschaftliche Bewertung im Rahmen eines beschleunigten Verfahrens durch den CHMP im Oktober 2022 validiert. Der MAA wird durch positive Daten aus einer am 2. Februar 202 bekannt gegebenen Phase-II/III-Studie mit Leniolisib unterstützt. Diese Studie hat ihre co-primären Endpunkte erreicht, nämlich die Verringerung der Lymphknotengröße und die Erhöhung des Anteils naiver B-Zellen bei Patienten mit APDS. Darüber hinaus zeigten die Sicherheitsdaten der Studie, dass Leniolisib von den Teilnehmern gut vertragen wurde. Im Rahmen des ursprünglichen MAA wurden auch Daten aus einer langfristigen, offenen klinischen Verlängerungsstudie an Patienten mit APDS, die mit Leniolisib behandelt wurden, eingereicht.
Informationen zum Aktivierten Phosphoinositid-3-Kinase-δ-Syndrom (APDS)
APDS ist eine seltene primäre Immunschwäche, von der etwa ein bis zwei Menschen pro Million betroffen sind. APDS wird durch Varianten in einem von zwei Genen, PIK3CD oder PIK3R1, verursacht, die die Reifung von weißen Blutkörperchen regulieren. Varianten dieser Gene führen zu einer Hyperaktivität des PI3Kδ-(Phosphoinositid-3-Kinase-Delta)-Signalwegs.2,3 Eine ausgewogene Signalgebung im PI3Kδ-Pfad ist für die physiologische Immunfunktion unerlässlich. Wenn dieser Pfad hyperaktiv ist, reifen die Immunzellen nicht richtig aus und funktionieren nicht ordnungsgemäß, was zu Immunschwäche und Dysregulation führt.2,4 APDS ist durch schwere, wiederkehrende sinopulmonale Infektionen, Lymphoproliferation, Autoimmunität und Enteropathie gekennzeichnet.5,6 Da diese Symptome mit einer Vielzahl von Erkrankungen in Verbindung gebracht werden können, einschließlich anderer primärer Immunschwächen, werden Menschen mit APDS häufig falsch diagnostiziert und die Diagnose verzögert sich im Durchschnitt um sieben Jahre.7 Da APDS eine fortschreitende Krankheit ist, kann diese Verzögerung im Laufe der Zeit zu einer Anhäufung von Schäden führen, unter anderem zu dauerhaften Lungenschäden und Lymphomen.5-8 Die einzige Möglichkeit, diese Erkrankung endgültig zu diagnostizieren, sind genetische Tests.
Informationen zu Leniolisib
Leniolisib ist ein niedermolekularer Inhibitor der Delta-Isoform der katalytischen 110-kDa-PI3K-Untereinheit der Klasse IA PI3K. PI3Kδ wird vorwiegend in hämatopoietischen Zellen ausgedrückt und ist für die normale Immunsystemfunktion durch Umwandlung von Phosphatidylinositol-4-5-Trisphosphat (PIP2) in Phosphatidylinositol-3-4-5-Trisphosphat (PIP3) wesentlich. Leniolisib hemmt die Produktion von PIP3 und PIP3 dient als wichtiger zellulärer Botenstoff, der AKT (über PDK1) aktiviert und eine Vielzahl von Zellfunktionen wie Proliferation, Differenzierung, Zytokinproduktion, Zellüberleben, Angiogenese und Stoffwechsel reguliert. Im Gegensatz zu PI3Kα und PI3Kβ, die allgegenwärtig ausgedrückt werden, werden PI3Kγ und PI3Kγ in erster Linie in hämatopoietischen Zellen ausgedrückt. Die zentrale Rolle von PI3Kẟ bei der Regulierung zahlreicher zellulärer Funktionen des adaptiven Immunsystems (B-Zellen und, in geringerem Umfang, T-Zellen) sowie des angeborenen Immunsystems (Neutrophilen, Mastzellen und Makrophagen) deutet stark darauf hin, dass PI3Kẟ ein gültiges und potenziell wirksames therapeutisches Ziel für Immunerkrankungen wie APDS ist. Bisher wurde Leniolisib sowohl während der Phase-1 einer erstmals an Menschen durchgeführten Studie von gesunden Probanden als auch von Patienten mit APDS gut vertragen, was die Registrierung einer Phase-II/III-Studie ermöglicht.
Informationen zur Pharming Group N.V.
Die Pharming Group N.V. (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) ist ein globales bio-pharmazeutisches Unternehmen, das sich der Transformation des Lebens von Patienten mit seltenen, beeinträchtigenden und lebensbedrohlichen Krankheiten widmet. Pharming vermarktet und entwickelt ein innovatives Portfolio von Proteinersatztherapien und Präzisionsmedikamenten, einschließlich kleiner Moleküle, biologischer und Gentherapien, die sich in einer frühen bis späten Entwicklungsphase befinden. Pharming hat seinen Hauptsitz in Leiden, Niederlande, und beschäftigt weltweit Mitarbeiter, die Patienten in über 30 Märkten in Nordamerika, Europa, dem Nahen Osten, Afrika und dem asiatisch-pazifischen Raum bedienen.
Weitere Informationen finden Sie auf www.pharming.com und verbinden Sie sich mit uns auf LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/pharming/).
Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält möglicherweise „zukunftsgerichtete Aussagen”. Zukunftsgerichtete Aussagen sind Aussagen über zukünftige Erwartungen, die auf den aktuellen Erwartungen und Annahmen der Geschäftsführung basieren und bekannte und unbekannte Risiken und Unwägbarkeiten beinhalten, die dazuführen könnten, dass die tatsächlichen Ergebnisse, Leistungen oder Ereignisse wesentlich von den in diesen Aussagen ausgedrückten oder implizierten abweichen. Diese zukunftsgerichteten Aussagen sind durch die Verwendung von Begriffen und Ausdrücken wie „anzielen”, „verfolgen”, „antizipieren”, „glauben”, „könnte”, „schätzen”, „erwarten”, „Ziele”, „beabsichtigen”, „könnte”, „Meilensteine”, „Ziele”, „Ausblick”, „planen”, „wahrscheinlich”, „projizieren”, „Risiken”, „Zeitplan”, „suchen”, „sollte”, „anzielen”, „wird” und ähnliche Begriffe und Sätze gekennzeichnet. Beispiele für zukunftsgerichtete Aussagen können Aussagen in Bezug auf den Zeitpunkt und den Fortschritt der präklinischen Studien und klinischen Studien von Pharming mit seinen Produktkandidaten umfassen. Die klinischen und kommerziellen Perspektiven von Pharming und Pharmings Erwartungen in Bezug auf den prognostizierten Bedarf an Betriebskapital und Barmitteln, welche Aussagen einer Reihe von Risiken unterliegen, Unsicherheiten und Annahmen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf den Anwendungsbereich, den Fortschritt und die Erweiterung der klinischen Studien und die Auswirkungen auf deren Kosten; und klinische, wissenschaftliche, regulatorische und technische Entwicklungen. Angesichts dieser Risiken und Unwägbarkeiten sowie anderer Risiken und Unsicherheiten, die im Jahresbericht 2021 von Pharming und im Jahresbericht auf Formular 20-F für das Jahr mit Abschluss zum 31. Dezember 2021, der bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde eingereicht wurde, beschrieben sind, können die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen erörterten Ereignisse und Umstände nicht wie angenommen eintreten, und die tatsächlichen Ergebnisse von Pharming könnten wesentlich und negativ von den voraussichtlichen oder implizierten Ergebnissen abweichen. Alle zukunftsgerichteten Aussagen in dieser Pressemitteilung sind in ihrer Gesamtheit ausdrücklich durch die in diesem Abschnitt enthaltenen oder erwähnten Warnhinweise abgedeckt. Die Leser sollten sich daher nicht ungebührlich auf die zukunftsgerichteten Aussagen verlassen. Zukunftsgerichtete Aussagen beziehen sich ausschließlich auf das Datum dieser Pressemitteilung und basieren auf Informationen, die Pharming zum Datum dieser Pressemitteilung zur Verfügung stehen. Pharming übernimmt keine Verpflichtung zur öffentlichen Aktualisierung oder Überarbeitung von zukunftsgerichteten Aussagen.
Insider-Informationen
Diese Pressemitteilung bezieht sich auf die Offenlegung von Informationen, die als Insider-Informationen im Sinne von Artikel 7 Absatz 1 der EU-Marktmissbrauchsverordnung gelten oder gelten könnten.
Referenzen
1. Rao VK, et al. Blood. 2022. https://doi.org/10.1182/blood.2022018546.
2. Lucas CL, et al. Nat Immunol. 2014;15:88-97.
3. Elkaim E, et al. J Allergy Clin Immunol. 2016;138(1):210-218.
4. Nunes-Santos C, Uzel G, Rosenzweig SD. J Allergy Clin Immunol. 2019;143(5):1676-1687.
5. Coulter TI, et al. J Allergy Clin Immunol. 2017;139(2):597-606.
6. Maccari ME, et al. Front Immunol. 2018;9:543.
7. Jamee M, et al. Clin Rev Allergy Immunol. 2019;May 21.
8. Condliffe AM, Chandra A. Front Immunol. 2018;9:338.
Für weitere öffentliche Informationen wenden Sie sich bitte an:
Pharming Group, Leiden, Niederlande Michael Levitan, VP Investor Relations & Corporate Communications Tel.: +1 (908) 705 1696
Heather Robertson, Investor Relations & Corporate Communications Manager
E-Mail: investor@pharming.com
FTI Consulting, London, Vereinigtes Königreich Victoria Foster Mitchell/Alex Shaw/Amy Byrne Tel.: +44 203 727 1000
LifeSpring Life Sciences Communication, Amsterdam, Niederlande Leon Melens Tel.: +31 6 53 81 64 27E-Mail: pharming@lifespring.nl (mailto:pharming@lifespring.nl)
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EU PR Dan Caley E-Mail: Dan.caley@aprilsix.com Tel.: +44 (0) 787 546 8942
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Quelle:Pharming gibt Update zur Prüfung von Leniolisib für APDS durch die EMA in Europa
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